Kluczowa różnica - terapia genowa ex vivo vs in vivo
Terapia genowa jest ważną techniką stosowaną w leczeniu lub zapobieganiu chorobom genetycznym poprzez wprowadzenie genów brakujących lub wadliwych genów. Niektóre choroby można wyleczyć, wstawiając zdrowe geny w miejsce zmutowanych lub brakujących genów odpowiedzialnych za chorobę. Terapię genową stosuje się głównie w przypadku komórek somatycznych niż komórek linii zarodkowej i można ją podzielić na dwa główne typy zwane terapią genową ex vivo i terapią genową in vivo. Kluczowa różnica między terapią genową ex vivo a terapią genową in vivo polega na tym, że geny terapeutyczne są przenoszone do kultur komórkowych in vitro i ponownie wprowadzane pacjentowi w terapii genowej ex vivo, podczas gdy geny są dostarczane bezpośrednio do tkanek lub komórek pacjenta bez hodowli komórek in vitro w terapia genowa vivo.
SPIS TREŚCI
1. Przegląd i kluczowe różnice
2. Co to jest terapia genowa ex vivo
3. Co to jest terapia genowa in vivo
4. Porównanie obok siebie - terapia genowa ex vivo i in vivo
5. Podsumowanie
Czym jest terapia genowa Ex Vivo?
Terapia genowa ex vivo to rodzaj terapii genowej polegającej na zewnętrznej modyfikacji komórki pacjenta i jej ponownym wprowadzeniu do pacjenta. Komórki hoduje się w laboratoriach (poza ciałem pacjenta), a geny są wstawiane. Następnie wybiera się stabilne transformanty i ponownie wprowadza do organizmu pacjenta w celu leczenia choroby. Terapia genowa ex vivo może być stosowana tylko do określonych typów komórek lub wybranych tkanek. Komórki szpiku kostnego to komórki często wykorzystywane w terapii genowej ex vivo.
Procedura Terapii Genowej Ex Vivo
Terapia genowa ex vivo obejmuje kilka głównych etapów, jak następuje;
- Od pacjenta izoluje się komórki z wadliwymi genami.
- Wyizolowane komórki hoduje się w hodowlach w laboratorium.
- Geny terapeutyczne są wstawiane lub wprowadzane do wyhodowanych kultur komórkowych za pomocą wektorów.
- Transformowane komórki są wybierane z nietransformantów i hodowane.
- Wybrane komórki są przeszczepiane pacjentowi.
W terapii genowej ex vivo nośniki lub wektory są wykorzystywane do dostarczania genów do komórek docelowych. Pomyślne dostarczenie genów zależy od układu nośnikowego, a ważnymi wektorami używanymi w terapii genowej ex vivo są wirusy, komórki szpiku kostnego, sztuczny chromosom ludzki itp. W porównaniu z terapią genową in vivo, terapia genowa ex vivo nie wiąże się z niekorzystnymi immunologicznymi reakcje w organizmie pacjenta, ponieważ korekta genetyczna odbywa się in vitro. Jednak sukces zależy od stabilnej integracji i ekspresji genu leczniczego w ciele pacjenta.
Rysunek 01: Terapia genowa ex vivo
Co to jest terapia genowa in vivo?
Terapia genowa in vivo to technika polegająca na bezpośrednim dostarczaniu genów do komórek określonej tkanki w organizmie pacjenta w celu leczenia chorób genetycznych. Może być stosowany do wielu tkanek ludzkiego ciała, w tym wątroby, mięśni, skóry, płuc, śledziony, mózgu, komórek krwi itp. Geny terapeutyczne są wprowadzane do pacjenta przez wektory wirusowe lub niewirusowe. Jednak sukces zależy od kilku czynników, takich jak skuteczny pobór terapeutycznych wektorów przenoszących geny przez komórki docelowe, wewnątrzkomórkowa degradacja genów w komórkach docelowych i pobieranie genów przez jądro, zdolność ekspresji genu itp.
Rysunek 02: Terapia genowa in vivo
Jaka jest różnica między Terapią Genową Ex Vivo a Terapią Genową In Vivo?
Porównaj środek artykułu przed tabelą
Terapia genowa ex vivo vs in vivo |
|
| Terapia genowa ex vivo to rodzaj terapii genowej przeprowadzanej na zewnątrz ciała pacjenta. Modyfikacja genów odbywa się poza organizmem. | Terapia genowa in vivo to inny rodzaj terapii genowej, która jest wykonywana bezpośrednio, gdy wadliwe komórki nadal znajdują się w organizmie. Geny zmieniają się, gdy nadal znajdują się w ciele. |
| Izolacja i hodowla | |
| Wadliwe komórki są izolowane i hodowane w laboratorium. | Wadliwe komórki nie są izolowane ani hodowane w laboratorium. |
| Wybór transformantów | |
| Stabilne transformanty wybiera się przed ponownym wprowadzeniem. | Nie można wybrać stabilnych transformantów. |
| Niekorzystna odpowiedź immunologiczna | |
| Ta metoda nie wprowadza niekorzystnych odpowiedzi immunologicznych w organizmie pacjenta. | Ta metoda wprowadza niekorzystne odpowiedzi immunologiczne w organizmie pacjenta. |
Podsumowanie - Terapia genowa ex vivo vs in vivo
Geny terapeutyczne są wprowadzane do organizmu pacjenta w leczeniu niektórych chorób. Jest to terapia genowa i można ją przeprowadzić na dwa sposoby, mianowicie terapię genową ex vivo i terapię genową in vivo. Różnica między terapią genową ex vivo a terapią genową in vivo polega na tym, że w terapii genowej ex vivo wstawianie genów odbywa się w kulturach komórkowych poza organizmem pacjenta, a skorygowane komórki są ponownie wprowadzane do pacjenta, podczas gdy geny terapii genowej in vivo są wprowadzane bezpośrednio do wewnętrzne tkanki docelowe bez izolowania komórek. Powodzenie obu procesów zależy od stabilnej insercji i transformacji genów terapeutycznych do komórek pacjenta.
